Un traitement à base de cellules souches est capable de réguler la glycémie chez les personnes atteintes du diabète de type 1

Un traitement novateur à base de cellules souches pour le diabète de type 1 peut réguler de manière appréciable la glycémie et réduire la dépendance des patients aux injections quotidiennes d’insuline, d’après les résultats d’un nouvel essai clinique mené par l’Université de la Colombie-Britannique (UBC) et la Vancouver Coastal Health (VCH) – un essai financé par le Réseau canadien de cellules souches (RCS).

Cet article a été initialement publié sur le site web du Réseau de cellules souches; vous pouvez y accéder ici.

« Il s’agit d’une étape importante vers un traitement fonctionnel du diabète de type 1 », a souligné le Dr David Thompson, chercheur principal responsable du site d’essai de Vancouver, professeur clinique d’endocrinologie à l’UBC et directeur du Centre de traitement du diabète de l’Hôpital général de Vancouver. « Pour la première fois, un dispositif à base de cellules souches a réussi à réduire la quantité d’insuline nécessaire pour réguler la glycémie de certains patients atteints du diabète de type 1 participant à l’essai clinique. Cette approche devrait être affinée encore davantage et ce n’est qu’une question de temps avant que nous disposions d’une thérapie capable d’éliminer complètement la nécessité de procéder à des injections quotidiennes d’insuline. »

Les constats publiés aujourd’hui dans la revue Nature Biotechnology sont tirés d’un essai clinique multicentrique portant sur une thérapie cellulaire expérimentale qui vise à remplacer les cellules bêta productrices d’insuline qui sont déficitaires chez les personnes atteintes de diabète de type 1. Un petit implant médical – approximativement de la taille d’un pansement adhésif et pas plus épais qu’une carte de crédit – qui contient des millions de cellules des îlots de Langerhans (ou îlots pancréatiques) cultivées en laboratoire, est greffé tout juste sous la peau du patient, afin de lui fournir de manière autonome un apport d’insuline constant, régulé et durable.

« Chaque dispositif est comme une usine miniature de production d’insuline », a indiqué le Dr Timothy Kieffer, co-auteur de l’étude, professeur aux départements de chirurgie et de sciences cellulaires et physiologiques de l’UBC et ancien scientifique en chef chez ViaCyte. « Les cellules des îlots de Langerhans, cultivées à partir de cellules souches, sont intégrées dans le dispositif afin de recréer la fonction de régulation de la glycémie d’un pancréas sain. Ce procédé pourrait présenter d’énormes avantages par rapport à la greffe de cellules dérivées de donneurs, dont la disponibilité est insuffisante, puisque le nouveau dispositif fournirait aux patients un approvisionnement quasiment illimité en cellules productrices d’insuline. »

Dix participants, dont la production d’insuline n’était pas détectable au début de l’étude, ont subi une intervention chirurgicale pour recevoir jusqu’à dix implants chacun. Six mois plus tard, trois participants présentaient des marqueurs significatifs de production d’insuline et ont maintenu ces niveaux pendant le reste de l’étude d’une durée d’un an. Ces participants ont passé plus de temps à l’intérieur d’une fourchette de glycémie optimale et ont réduit leur consommation d’insuline administrée extérieurement. Un participant en particulier a connu une amélioration remarquable, son temps passé à l’intérieur de l’intervalle de glycémie cible ayant augmenté de 55 à 85 % et son administration quotidienne habituelle d’insuline ayant diminué de 44 %.

« Le Réseau de cellules souches est ravi de soutenir cet essai clinique et nous sommes heureux de constater que ses résultats sont prometteurs », a déclaré Cate Murray, présidente-directrice générale du RCS. « Pour parvenir à un traitement fonctionnel du diabète, nous aurons besoin d’un effort coordonné et collaboratif. Celui-ci exigera d’excellents chercheurs scientifiques œuvrant dans des établissements de calibre mondial, des bailleurs de fonds, comme le RCS, qui réduisent les risques de la recherche, et des entreprises biotechnologiques innovantes qui peuvent fabriquer à l’échelle nécessaire la technologie envisagée. Le RCS est fier d’y contribuer et nous attendons avec impatience les prochaines avancées révolutionnaires que produiront les recherches sur le diabète. »

Ces résultats sont les plus récents d’une série d’essais cliniques financés par le RCS et menés par l’équipe de l’UBC-VCH. Antérieurement, dans une étude publiée en 2021 dans la revue Cell Stem Cell, les chercheurs responsables avaient été les premiers à montrer que ce type de système pouvait produire de l’insuline dans le corps humain. Dans le cadre d’un autre essai en cours, également financé par le RCS, l’équipe de l’UBC-VCH cherche à déterminer si une version du dispositif qui contient des cellules ayant été génétiquement modifiées à l’aide de la technologie d’édition de gènes CRISPR pour qu’elles puissent déjouer le système immunitaire pourrait éliminer la nécessité pour les participants de prendre des médicaments immunosuppresseurs parallèlement au traitement.

« Nous envisageons un avenir où les personnes atteintes de diabète de type 1 pourront vivre leur vie sans injections quotidiennes d’insuline et sans médicaments immunosuppresseurs », a ajouté le Dr Thompson. « Cet avenir est désormais à portée de main, et le Canada est à l’avant-garde des efforts déployés pour mettre ces nouveaux traitements à la disposition des patients. »

Faits importants :

• Environ 300 000 Canadiens doivent composer avec le diabète de type 1, une maladie qui coûte approximativement 29 milliards de dollars par an au système de santé canadien.
• Depuis 2016, le Réseau de cellules souches a investi 10,3 millions de dollars dans la recherche sur le diabète au Canada, finançant 18 projets de recherche, dont quatre essais cliniques.
• L’essai clinique a été mené à l’Hôpital général de Vancouver, en Colombie-Britannique (Canada), ainsi que sur d’autres sites en Belgique et aux États-Unis.
• La thérapie à base de cellules souches à l’essai est développée par la société biotechnologique américaine ViaCyte (acquise par Vertex Pharmaceuticals) et fait actuellement l’objet d’un essai clinique canadien mené par des chercheurs et des cliniciens de premier plan.
• Dans le cadre de cet essai, la quantité d’insuline produite a été accrue en utilisant deux à trois fois plus de dispositifs par participant, et une nouvelle conception de dispositif a été mise à épreuve : de petites perforations qui permettent la croissance des vaisseaux sanguins ont été ajoutées, une caractéristique destinée à améliorer la survie des cellules cultivées en laboratoire.

Les responsables de ces essais continuent de recruter des participants. Les personnes intéressées et désireuses d’en savoir plus peuvent communiquer avec la coordinatrice de l’étude, Barbara Allan (barbara.allan@vch.ca).

À propos du Réseau de cellules souches : Le Réseau de cellules souches (RCS) est un organisme canadien sans but lucratif qui soutient la recherche sur les cellules souches et la médecine régénératrice, la formation de la prochaine génération de travailleurs hautement qualifiés ainsi que la mobilisation et le transfert des connaissances issues de la recherche sur les cellules souches et la médecine régénératrice. Du laboratoire jusqu’à la clinique, l’objectif du RCS est de propulser, grâce à la recherche en médecine régénératrice, le développement de thérapies et de technologies salvatrices, pour le bien de tous et de toutes. Créé en 2001, avec le soutien du gouvernement du Canada, le RCS est passé de quelques dizaines de laboratoires à plus de 270 groupes de recherche de classe mondiale, soutenant plus de 250 projets de recherche et 30 essais cliniques. Depuis sa création, le RCS a contribué au démarrage ou à l’amélioration de plus de 25 entreprises biotechnologiques et à la formation de plus de 6 400 travailleurs hautement qualifiés. En 2021, le gouvernement du Canada a réitéré sa confiance et son appui à l’égard du RCS en y investissant 45 millions de dollars pour la période allant de 2022 à 2025.